1.Kaj je genska terapija in zakaj jo uporabljamo


Genska terapija je zdravljenje prirojenih in pridobljenih gensko pogojenih bolezni z vnosom nekega terapevtskega dednega materiala v okvarjeno celico z namenom ponovne vzpostavitve njene normalne funkcije. Govorimo o vnosu dednega materiala v celico z različnimi vektorji, vgrajevanju glede na čas in lokacijo v genom celice ter njegovem izražanju, načinu in mestu delovanja. Do sedaj se izvaja samo na somatskih celicah v fazi delitve ali v fazi mirovanja. Zaradi možnosti zlorabe, predvsem pa zaradi nedostopnosti celic se genska terapija ne izvaja na zarodnih celicah.


Za vnos terapevtske DNA v tarčno celico potrebujemo transportne sisteme-vektorje, ki morajo izpolnjevati določene zahteve in receptorje na celici, na katere se vektorji vežejo ali pa se vektor zlije z celično membrano. Da je nek vektor dober mora izpolnjevati naslednje zahteve:
1. možnost vgraditve terapevtskega genskega materiala v vektor (stabilnost)
2. sposobnost vezave na tarčno celico (tropizem)
3. visoko specifičnost izbiranja tarčnih celic ( selektivnost)
4. ne sme sprožiti imunskega ali vnetnega odgovora (neimuniogenost)
5. mora biti sposoben vezati zadostno količino terapevtskega dednega materiala (velikost)
6. ne sme replicirati svojega lastnega genoma (neekspresivnost)
7. vektor mora imeti lahko dostopna mesta vstopa v organizem

Genska terapija je kompleksen proces pri katerem opazujemo, kaj se dogaja z DNA vektorjem ( razporeditev po organizmu; dejansko količino, ki pride v tarčno celico; razporeditev po njej) in kaj z izražanjem terapevtske DNA (koliko se je razgradi; koliko RNA nastane in kako je ta stabilna; količina in stabilnost proteinskih produktov,.itd), ter koliko časa bo taka DNA obdržala svojo funkcijo odvisno od vrste vektorja. Pri tem, da produkt terapevtske DNA ni imunogen in da vektor prenosa ne povzroči patogenih sprememb na celici.Vse to je seveda v okvirjih etičnih norm in zakonov.